肾病相关研究最新进展2022年9月

里程碑！SGLT2抑制剂「达格列净」在中国获批，用于治疗慢性肾脏病

-09-05报道，阿斯利康安达唐（通用名：达格列净，一种钠-葡萄糖协同转运蛋白-2[SGLT2]抑制剂）慢性肾脏病适应症在中国获批，用于降低有进展风险的慢性肾脏病成人患者的估算肾小球滤过率（eGFR）持续下降、终末期肾病、心血管死亡和因心力衰竭而住院的风险。中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准是基于DAPA-CKDIII期试验的阳性结果。

狼疮性肾炎(LN)首个口服药物！欧盟批准新型钙调神经磷酸酶抑制剂Lupkynis：显著改善肾脏应答!

-09-27报道，日本药企大冢制药（Otsuka）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准口服钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI）Lupkynis（voclosporin）：联合霉酚酸酯（mycophenolatemefetil，MMF），用于治疗活动性III、IV或V级（包括混合III/V和IV/V级）狼疮性肾炎（LN）成人患者。值得一提的是，Lupkynis是欧盟获批用于治疗活动性LN的首个口服药物。

首个在中国用于治疗成人慢性肾病的SGLT2抑制剂获批

-09-06报道，国家药品监督管理局9月2日批准总部位于英国剑桥的阿斯利康研发的达格列净（安达唐），用于降低有进展风险的慢性肾脏病成人患者的估算肾小球滤过率（eGFR）持续下降、终末期肾病、心血管死亡和因心力衰竭而住院的风险。达格列净是一种钠—葡萄糖协同转运蛋白—2（SGLT2）抑制剂，目前已在全球包括美国、欧盟和日本在内的个国家和地区获批，用于治疗合并或不合并2型糖尿病的慢性肾脏病成人患者。

中国科学院院士、DAPA-CKD研究执行委员会成员、医院肾内科主任侯凡凡教授表示：“基于DAPA-CKD研究的开创性结果，达格列净成为首个在中国获批用于治疗慢性肾脏病的SGLT2抑制剂。这一里程碑式的研究结果给中国1.2亿慢性肾脏病患者带来了新的希望。”

NatCommun：科学家识别出一种有望治疗人类多囊性肾病的新型潜在基因疗法靶点

-09-23报道，近日，一篇发表在国际杂志NatureCommunications上题为“PKD1andPKD2mRNAcis-inhibitiondrivespolycystickidneydiseaseprogression”的研究报告中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心等机构的科学家们通过研究发现，通过剔除microRNAs的一个结合位点来阻断对PKD1和PKD2基因表达的抑制或会阻碍ADPKD模型中肾脏囊肿的形成和生长，这或许就提出了一种有望潜在阻断或治疗ADPKD的新型基因疗法策略。

本文研究结果表明，规避3′-UTR的顺式干扰并加强PKD1/2mRNA的翻译或许是一种潜在的突变诊断ADPKD的新方法。

原文：doi：10./s---2

Nature：揭示常见的肾癌相关突变如何仅导致肾癌

-08-12报道，在一项新的研究中，来自英国剑桥大学、芬兰赫尔辛基大学、美国国家癌症研究所和苏格兰圣安德鲁大学的研究人员研究了为什么经常与肾癌相关的突变会专门导致肾癌，而不是其他的癌症类型。相关研究结果近期发表在Nature期刊上，论文标题为“TherenallineagefactorPAX8controlsoncogenicsignallinginkidneycancer”。

根据这项新的研究，与肾癌相关的突变---生殖系rs变体和体细胞中的肿瘤抑制因子VHL失活---能够推动肾癌癌症的发生，是基于一种称为转录因子PAX8的蛋白，该蛋白调节健康肾脏细胞的正常功能。论文通讯作者、赫尔辛基大学的SakariVanharanta说，“这项研究侧重于肾癌，但同样的原则可能适用于更普遍的癌症。癌症通常是一种不治之症，需要新的治疗方法。我们在实验模型中确定了加以抑制后减缓肾癌生长的蛋白。这些蛋白是潜在的药物靶标。

原文：doi:10./s---8.

NucleicAcidsRes：新的DNA修复方法成功地修复了患者肾细胞中的致病性基因突变

-08-12报道，在一项新的研究中，来自英国布里斯托大学和瑞典卡罗琳学院的研究人员成功地利用一种可能引发治疗变革的DNA修复工具在患者的肾细胞中修复了导致一种影响儿童和年轻人的衰弱的遗传性肾脏疾病的基因突变。相关研究结果发表在年7月22日的NucleicAcidsResearch期刊上，论文标题为“HighlyefficientCRISPR-mediatedlargeDNAdockingandmultiplexedprimeeditingusingasinglebaculovirus”。

在这项新的研究中，这些作者描述了他们如何构建一种DNA修复工具来修复Podocin缺陷，这是遗传性类固醇抵抗性肾病综合征（SteroidResistantNephroticSyndrome,SRNS）的一个常见的遗传原因。

Podocin是一种通常位于特定肾细胞表面的蛋白，对肾脏功能至关重要。然而，存在缺陷的Podocin仍然停留在细胞内，从未到达细胞表面，最终损害了足细胞（podocyte）。由于该疾病无法用药物治愈，用来修复导致Podocin缺陷的基因突变的基因疗法为患者带来了希望。

原文：doi:10./nar/gkac.

Science子刊：科学家有望开发出抑制人类肾脏纤维化进展的新型策略

-08-25报道，近日，一篇发表在国际杂志ScienceTranslationalMedicine上题为“Sphingosine1-phosphatesignalinginperivascularcellsenhancesinflammationandfibrosisinthekidney”的研究报告中，来自弗吉尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发了一种有望抑制肾脏纤维化进展的新方法。文章中，研究人员发现，通过阻断信号分子鞘氨醇-1-磷酸转运蛋白或能抑制机体肾脏纤维化的进展。

研究者Santos表示，如今我们发现能阻断特殊转运蛋白的分子，并揭示了其或能在小鼠模型中抑制肾脏纤维化的进展，这或许就发现了一种新型治疗性靶点来帮助治疗人类机体的慢性肾脏疾病和其它纤维化疾病。肾脏疾病越是进展到晚期，其就越糟糕，因此，慢性肾脏疾病最终就会导致患者出现末期肾衰竭。

原文：DOI:10./scitranslmed.abj

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备注说明：

培养基效期12月到期，配套的细胞因子9月13日过期的！需要的直接私信我哈！

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